A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o medicamento delandistrogeno moxeparvoveque, que será vendido sob o nome comercial de Elevidys pela farmacêutica Roche, no Brasil nesta segunda-feira. Trata-se de uma terapia gênica, a primeira destinada a crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), um diagnóstico raro que leva ao enfraquecimento e deterioração dos músculos.
O Elevidys chama atenção por, assim como as demais terapias gênicas inovadoras que têm chegado ao mercado, ter um preço significativamente elevado. Ele figura em diversas listas entre os três medicamentos mais caros disponíveis hoje no mundo. Nos Estados Unidos, o preço é de US$ 3,2 milhões a dose, o equivalente na cotação atual a cerca de R$ 19,4 milhões.
A DMD é uma doença que ocorre devido a um defeito no gene que produz a distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas. Embora existam alguns poucos casos em mulheres, o diagnóstico acomete majoritariamente homens.
Os sintomas de fraqueza muscular começam geralmente entre os 3 e os 6 anos de idade. A doença se caracteriza por uma lesão muscular progressiva, que leva o indivíduo até o estágio incapacitante. O tratamento atual, com medicamentos e acompanhamento multidisciplinar, busca retardar alguns sintomas, porém não consegue curar a progressão da DMD.
Com informações: O Globo